這個方法……
天王寺俞屋把那幾張並排鋪開的紙拿起來,湊近了看了一遍,又退後一步看了一遍,然後又湊近看第二遍。
旁邊的星海俞子是同樣的姿態——身體微微前傾,指尖在紙面上划著,從外泌體的結構示意圖到導向分子的標註,到CD47免疫逃逸那一行小字,每一處都停留了好幾秒。
研究室的白板上還殘留著朝鬥之前畫的草圖,現在被俞子重新整理過了,邏輯鏈更清晰,箭頭的方向和標註也更規範。
俞屋抬起頭,看向朝鬥。
這是你畫的?
框架是我和真冬一起討論的,朝鬥說,她提出了外泌體的方向,我補充了導向分子和免疫逃逸的思路,圖是我畫的。
俞屋又低頭看了一遍,然後轉向俞子。
俞子的手還按在那張紙上,指尖停在雙外泌體加導向分子加免疫逃逸那條邏輯鏈上,手指微微發抖。
導向分子選了什麼?俞屋問。
PECA1抗體,或者多肽修飾的膜蛋白,兩個候選,需要查文獻確認哪個更適合同時靶向腎臟和心臟的微血管內皮。
俞屋點了點頭,拿起筆在紙上那個問號旁邊寫了幾個字,然後轉向俞子。
俞子沒有馬上回答,她把那張紙拿起來,走到白板前,開始一條一條地演算——外泌體的產量估算、裝載效率的理論上限、導向分子的靶向精度、雙載體拼接機率的數學模型。她寫了一整面白板,寫完退後兩步盯了半分鐘,又擦掉重寫了一部分。
俞屋站在旁邊,不時插一句提問,朝鬥在旁邊補充資料和技術細節。
半個小時後,俞子放下了筆。
理論上可行,她說,聲音在顫,但需要大量的實驗驗證——體外裝載效率、體內靶向分佈、拼接效率的實測資料、免疫原性的檢測——每一步都不能跳。
走最快的路線需要多久?俞屋問。
外泌體制備加導向修飾,用現有的技術平臺,最快三天拿到第一批製品,但必須先做安全性評估——至少體外驗證裝載效率和細胞內拼接成功率,免疫原性檢測同步進行,這些可以在製備的同時推進。
全部透過的話可以申請特批通道進入臨床,俞屋接過話頭,如果按這個方案——
先討論瑞穗的療程,俞子打斷了他。
幾個人坐下來,對著方案討論治療規劃。
按照雙外泌體的設計,治療過程是一個持續遞送、逐步修復的療程——每兩週進行一次靶向外泌體注射,讓修正後的GLA基因在目標細胞內逐步表達,恢復α-半乳糖苷酶的活性,隨著酶活性恢復,堆積在細胞內的代謝廢物被一點點清除,器官的損傷也會逐步修復。
本質上是一種的方法,朝鬥解釋,外泌體遞送的基因片段在細胞內會逐漸降解,所以需要反覆注射來維持表達水平,但好處也在這裡——風險極低,每一次注射的劑量可以精確控制,出現任何不良反應只要停止注射就行,不需要擔心不可逆的基因整合風險。
治癒可能性呢?俞子問。
隨著治療次數增加,累積的酶活性恢復會越來越多,器官功能逐步改善,俞屋說,每一次注射都在往好的方向推一點,治癒率是逐漸上升的。
需要持續治療,朝鬥說,需要錢,需要時間,需要長期跟蹤和調整。
錢不是問題,俞屋說,豐川家族承擔得起,而且這個方案如果成功,對整個法佈雷病領域都是突破,國家研究經費也會支援。
俞子低下頭,指尖在桌面上無意識地划著,像是在寫公式,又像是在確認什麼。
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